#038. SMA (Spinal Muscular Atrophy) 치료 (feat: anti-myostatin)

SRRK (NASDAQ: Scholar Rock)의 Apitegromab (anti-latent Myostatin) SMA 임상 3상 SAPPHIRE 결과 발표

https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-reports-apitegromab-meets-primary-endpoint-phase-3

 

원래 몰랐던 회사였는데, SAPPHIRE 결과 발표 당일 +361.99% 상승…

Apitegromab이 anti-latent Myostatin 기전인데, 최근 obesity쪽에서 lean mass에 대해 관심이 높은 바

Muscle growth를 직접적으로 시켜주는 기전에 관심을 가져보고자 함.

 

우선 SMA 치료제는 상업화된 치료제들이 있음.

24년 올해 기준으로 약 $5.5B 정도 매출 예상되는 분야

 

(출처: GlobalData)

 

Anti-myostatin 계열 의약품은 임상 3상 단계

→ SKR-015은 최근 임상 3상 결과 발표

→ BHV2000은 임상 3상 진행중 (연내 발표 예상)

→ RG6237도 임상 3상 진행중 (아마도 25년 발표 예상?)

 

BHV2000은 발표해야될 시기가 지나긴 했음…

 

 

SMA 치료제 임상 결과 비교:

Zolgensma 임상은 이해가 안되서 우선 패스하고 (AAV vector라 뭐 영향력도 별로 없는것 같고)

Risdiplam과 Nusinersen이 SMA에서도 몇 개 적응증이 있는데

SRK-015는 Late-Onset SMA에 임상을 진행했었어서 Late-Onset SMA에 대한 결과만 정리하기로

(SMA Type 2 or 3로 보면 될듯)

(출처: 각 임상시험 결과발표 자료)

 

Nusinersen과 risdiplam은 SOC가 딱히 없던 시기에 제작된거라 SOC는 없었던것 같고

Apitegromab 임상은 SOC (nusinersen과 risdiplam) 치료 받는 환자 대상으로 진행

BHVN2000 임상도 background SOC가 선정기준

 

Apitegromab은 10mpk과 20mpk dose-dependency가 없긴 한데, 4년 이상 SOC 이후는 치료효과가 없는 수준인것 같아서

저 정도 결과는 우선 좋은것 같음.

 

우선 SMA를 알아본거는 anti-myostatin의 muscle growth 그리고 Obesity에 대한 병용 때문에 공부한거라 여기까지만 우선

 

 

Reference:

• Day JW, Finkel RS, Chiriboga CA, et al. Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2 (STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021;20(4):284-293. doi:10.1016/S1474-4422(21)00001-6
• Mercuri E, Darras BT, Chiriboga CA, et al. Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2018;378(7):625-635. doi:10.1056/NEJMoa1710504
• Mercuri E, Deconinck N, Mazzone ES, et al. Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial Lancet Neurol. 2022;21(1):42-52. doi:10.1016/S1474-4422(21)00367-7
• SRK-015 (Apitegromab) SAPPHIRE Presentation (2024-10-07)