Viridian Therapeutics (NASDAQ: VRDN) 정리 분석

과거 주당 $40도 했었지만 임상 2상에서 살짝 삐긋하면서 바닥을 기다가

24년 9월 10일 THRIVE-1 결고 발표로 한번 점프하고 최근 바이오텍 하락세에 조금 내려온 상황

THRIVE-2 임상시험 결과 발표가 곧 임박해있는 상황.

VRDN-Q3-2024-Corporate-Deck-FINAL-11-12-24.pdf

1.47MB

 

파이프라인은 깔끔. 

Target이 기존 치료제가 있는 분야.

1개 파이프라인이 anti-IGF-1R 나머지가 FcRn

Veligrotug (VRDN-001)는 IV 제형으로 개발되고 있음.

같은 binding epitope에 half-life extension 시키고 Subcutaneous 제형으로 VRDN-003 임상 3상 24년 8월 개시

 

Veligrotub vs Teprotumumab과의 비교

포인트는 infusion 횟수 적고 infusion time 적어서 좋다. VRDN-003으로 SC투여도 될테니 이점은 확실히 있는 상황.

 

Teprotumumab 개발했던 Horizon Therapeutics는 AMGEN에 $26.4B에 인수되었음.

다른 파이프라인이 있었는지 모르겠는데 Teprotumumab이 인수의 가장 큰 이유는 맞음.

https://www.cnbc.com/2022/12/12/amgen-to-buy-horizon-therapeutics-in-26point4-billion-deal.html

Teprotumab은 Hearing Loss 때문인지 uptake가 그렇게 크진 않음.

가장 최근 분기 매출이 조금 성장세가 좋았는데 annualised 하면 $1.9B 정도

이제 막 출시해서 점점 커질 전망

 

VRDN-001 임상 2상 [active TED 대상 // CAS 4 점 이상):

• 10mg/kg Q3W x 2회 (6:2 active:placebo)
• 20mg/kg Q3W x 2회 (6:2 active:placebo)
• 3mg/kg Q3W x 2회 (6:2 active:placebo)
  용량 코호트 등록 순서를 10 → 20 → 3  진행

 

VRDN-001 CHRONIC TED 임상 1/2상:

 

결과 발표에서 placebo에서 proptosis change by exophthalmometer를 공개를 안함

→ 회사 설명은 뭐 n수가 적고 뭐시깡 저시깡

MRI로 proptosis change를 봄 (보통 방식으로는 결과가 안나온듯?)

 

유효성 평가 지표 잘 정리해준 Vantage에서 가져온 표:

 

Safety에서는 큰 이슈는 없어 보임. 회사에서 강조하는게 no hearing impairment or hyperglycemia.

Muscle spasm은 IGF-1와 관련 있는거고 TEPEZZA에서 25% 정도 나왔었음.

TEPEZA 임상에서 Hyperglycemia & Hearing impairment 모두 10% 빈도로 발생.

 

HZPN의 Chronic TED 임상 4상 결과 (Chronic TED with low CAS):

TEPEZZA 8회 투여 (D1 w 10mpk, Wk3/6/9/12/15/18/21 w 20mpk)

• 2-10 years of diagnosis (mean duration of 5.2 years)
• Mean CAS of 0.4

	TEPEZZA	Placebo
Reduction in Proptosis – Week 24 (Primary Endpoint)	42명	20명	p-value
Intent-to-treat	2.41 mm	0.92 mm	p=0.0004
Per protocol	2.44 mm	0.69 mm	p=0.0006
Proptosis Responder Rate – Week 24  (≥ 2 mm) (Key Secondary Endpoint)
Intent-to-treat	62%	25%	p=0.0134
Per protocol	63%	7%	p=0.0008

출처: Horizon Therapeutics

 

 

Horizon의 TEPEZZA 대비 비교점:

• 용량 (10mpk vs. 1mpk for the first infusion and 20mpk for 7 additional infusions)
• TEPEZZA는 infusion 할때 concentration이 47.6mg/mL // 60kg로 가정하면 25mL infusion 필요함.
• Shorter infusion time (30min vs. 1-1.5hour)
• Slightly superior efficacy result at week 6
• 임상 3상 THRIVE-1/THRIVE-2에서 5회 infusion & endpoint assessment at Week15로 변경함.
• VRDN-001 Q3W x 5 infusions vs. TEPEZZA Q3W x 7 infusions

 

THRIVE-1 결과:

Hearing Impairment가 Placebo랑 큰 차이는 없었음. Muscle Spasm 빼고는 크게 눈에 띄는건 없는듯.

(Teprotumumab OPTIC 임상에서 muscle spasm이 32% 발생 vs 10% in Placebo

 

다음 기다리는 결과는 THRIVE-2 [Chronic TED}

159명 모집 에정이였는데 188명까지 모집했다고 함 (Due to demand)

24년 7월에 끝나서 한달에 20명 이상이 등록된 속도

Teprotumumab과 VRDN-001 임상시험 등록 관련 지표

THRIVE-1은 보통 속도였는데 Teprotumumab 와 비슷한 속도

THRIVE-2 (Chronic TED)는 기존 등록보다 추가 등록하면서 한달 22명 가량 등록완료.

VRDN은 THRIVE-2 결과 12월에 발표한다고 함.

2024-11-07일 기준으로 보면 40일 후라고 발표한다는 가정이면 2024-12-17 정도 (조금 더 빨리 발표 했음 좋겠다...)

 

TED는 best-in-class 잡고 TEPEZZA 24년 3분기 매출 annualised 기준 $1.9B에서 대충 $6B도 나올것 같은데

FcRN 포텐셜까지 있어서 THRIVE-2 나오고 인수해갔으면 좋겠다.

Horizon Therapeutics <> AMGEN 만큼은 아니지만 적어도 $6B까지는 가야되는거 아닌가