제약바이오 츄롸이츄롸이!~

2024.03.01 - [제약바이오 스터디] - #007 FGF21 in NASH/MASH #007 FGF21 in NASH/MASH MASH/NASH 치료제 기전에서 GLP-1이 가장 유명하겠지만 THb agonist & FGF21 agonist까지는 봐야지 않을까 싶음. GLP-1은 이미 당뇨 환자들은 복용을 할 것이기 때문에 Add-on Therapy로 추가는 필요할 것 같음. 뇌 churaichurai.tistory.com Akero Therapeutics (NASDAQ: AKRO)가 Efruxifermin (FGF21 agonist) HARMONY 임상 2b상 96주차 결과를 예정대로 2024-03-04 장 전 발표. Week 24 Biopsy 결과에 이어 Week 96 Biopsy 결과 Wee..

치료제가 없는 Menin Inhibitor 공부하기 위함. 어떤게 Best-in-Class로 가치를 받을까? (출처: clinicalpotions.com자료 활용; Borkin. Cancer Cell. 2015;27:589. Kühn. Cancer Cell. 2015;27:431) 과거에는 KMT2A rearrangement를 MLL (Mixed-Lineage Leukaemia)라고 불렀나봄. KMT2A/NPM1 mutation으로 인해서 menin과 결합하여 transcription control 문제를 일으켜 Leukaemia 발생 Mutation에 의해 Menin과의 interaction 강화 → HOXA9 & MEIS1가 과발현 → cause haematopoeitic differentiation..

Pifzer Oncology Innovation Day https://investors.pfizer.com/Investors/News/news-details/2024/Pfizer-Oncology-Hosts-Innovation-Day-Highlighting-Fully-Integrated-Organization-Robust-Portfolio-and-Strategic-Priorities-to-Drive-Long-Term-Sustainable-Growth/default.aspx 나중에 생각나면 다시 보기 위해 정리. 세션으로는 크게: - GU Cancer - Thoracic Cancer - Breast Cancer - Haemato-Oncology - Next-Generation R&D Breast Cancer..

Pifzer Oncology Innovation Day https://investors.pfizer.com/Investors/News/news-details/2024/Pfizer-Oncology-Hosts-Innovation-Day-Highlighting-Fully-Integrated-Organization-Robust-Portfolio-and-Strategic-Priorities-to-Drive-Long-Term-Sustainable-Growth/default.aspx 나중에 생각나면 다시 보기 위해 정리. 세션으로는 크게: - GU Cancer - Thoracic Cancer - Breast Cancer - Haemato-Oncology - Next-Generation R&D PADCEV (Enfro..

MASH/NASH 치료제 기전에서 GLP-1이 가장 유명하겠지만 THb agonist & FGF21 agonist까지는 봐야지 않을까 싶음. GLP-1은 이미 당뇨 환자들은 복용을 할 것이기 때문에 Add-on Therapy로 추가는 필요할 것 같음. 뇌피셜 장단점 THb agonist (Thyroid Hormone Beta Receptor Agonist) 장점 단점 경구용 small molecule MDGL PDUFA Date: 24년 3월 Fat Reduction이 상대적으로 낮았던가? GLP-1 background therapy에 add-on 데이터가 아직 없는듯 SHBG 영향을 지켜봐야 한다는 의견 FGF21 agonist 장점 단점 Fat Reduction이 잘됨 GLP-1 background ..

VKTX에서 Corporate Presentation 업로드에서 VENTURE 임상결과 조금 더 자세하게 나온게 있어서 further dive. Viking Therapeutics 기본 분석 정리: 2024.02.12 - [개별 스터디] - Viking Therapeutics (NASDAQ: VKTX) 정리 분석 Viking Therapeutics (NASDAQ: VKTX) 정리 분석 VK2809 VOYAGE 임상 2b상 52-week biopsy 결과 24년 상반기 예상 VK2735 VENTURE 임상 2a상 Week 13 비만 임상시험 결과 24년 1분기 예상 VK2735 oral formulation 임상 1상 결과 (Healthy Volunteer) 24년 1분기 예상 Lilly의 Tirzepa ..

VK2735 (GLP-1/GIP dual agonist) 임상 2상 (VENTURE) Week 13 Topline 결과 발표 https://ir.vikingtherapeutics.com/2024-02-27-Viking-Therapeutics-Announces-Positive-Top-Line-Results-from-Phase-2-VENTURE-Trial-of-Dual-GLP-1-GIP-Receptor-Agonist-VK2735-in-Patients-with-Obesity Viking Therapeutics 정리했던 게시글 아래 링크 2024.02.12 - [개별 스터디] - Viking Therapeutics (NASDAQ: VKTX) 정리 분석 계획되었던 시험대상자 증가하기도 했고 등록속도를 가늠해보면 ..

마일스톤: BDTX-1535 End-of-phase-1 미팅 with FDA 23년 4분기에 진행. → 임상 2상 in 1L non-classical EGFR 개시. 임상 2상 (Dose expansion) 2L+ NSCLC 시험대상자 데이터 24년 3분기 예상. BDTX-1535 EGFR C797S+ after 3rd gen EGFR TKI; Fast Track Designation 완료. 임상 1상 dose escalation 데이터 GBM 2024 ASCO 발표 예정(?) Recurrent high-grade GBM (2L) IIT연구 (Window of Opportunity) GBM 초기 데이터 (24년 2분기 예상) 2024 ASCO 발표 예정(?) / Dose Escalation이랑 IIT 결..

Mackensen, A., Müller, F., Mougiakakos, D. et al. Anti-CD19 CAR T cell therapy for refractory systemic lupus erythematosus. Nat Med 28, 2124–2132 (2022) 이 논문의 연장선으로 Follow-up 길어진 경과에 대해 NEJM 논문 발행. 장기 FU이 나왔기 때문에 1년 이상 경과를 죄다 볼 수 있음. #003번 게시글 참고 2024.02.15 - [제약바이오 스터디] - #004 CAR-T in autoimmune disease (Real-World Evidence #2) #004 CAR-T in autoimmune disease (Real-World Evidence #2) SLE 환자에 ..

Autologous CAR 접근법이 단연 graft-vs-host 면역반응이 없을테니 안전하겠지 다만, autoimmune으로 가려면 autologous 보다는 당연히 allogeneic 접근법이 맞을것 같다. Autologus 한계는 모두가 알고 있고 만약 autoimmune으로 확장한다고 하면 언제 한사람 한사람 전부 autologous 접근법이 가능하겠나? One-off 치료로 drug free로 1년 이상만 유지되어도 가치 있지 않을까? (이렇게 되야 한다면 allogeneic approach가 백퍼 되야될듯) Allogeneic CAR-T 종류: (출처: Aparicio, C., Acebal, C. & González-Vallinas, M. Current approaches to develop ..

SLE 환자에 이외에도 다른 자가면역 질환 적응증에 대해 CAR-T 치료 효과를 보인 사례가 있음. MG (Myasthenia Gravis)와 SSc (Severe Systemic Scelrosis) SSc는 잘 모르는 적응증이네 2023 ASH학회에서 여러 자가면역증에 대한 anti-CD19 CAR-T 소규모 임상시험 결과를 발표함. 저자: Fabian Mueller https://ash.confex.com/ash/2023/webprogram/Paper180547.html 15명 환자에 대상 (SLE 8명, SSc 4명, IIM (Idiopathic Inflammatory Myositis) 3명) ASH 학회자료에 대해 access가 없으니 초록 내용만 확인 B-cell aplasia 평균 5.9일 B..

지난번 B-cell lineage 관련하여 chatGPT에 각 세포에 대해 물어봄. Pro-B cell (전 B 세포): Pro-B cell은 뼈 골수에서 B 세포 발생의 초기 단계입니다. 이 단계에서 세포는 B 세포로의 발전을 위한 기본적인 특성을 갖추기 시작합니다. 몇일에서 몇 주 Pre-B cell (전 B 세포): Pre-B cell은 Pro-B cell에서 더 발전한 상태로, 핵 안에 중간체 (중재체)를 갖추게 됩니다. 이 단계에서 B 세포 발생이 계속됩니다. 짧은 생존기간 Immature B-cell (미성숙 B 세포): Immature B-cell은 Pre-B cell에서 더 성숙한 단계로 발전한 상태입니다. 항체를 생성할 수 있는 준비가 되었지만 아직 완전한 성숙을 이루지 않은 상태입니다...

VK2809 VOYAGE 임상 2b상 52-week biopsy 결과 24년 상반기 예상 VK2735 VENTURE 임상 2a상 Week 13 비만 임상시험 결과 24년 1분기 예상 VK2735 oral formulation 임상 1상 결과 (Healthy Volunteer) 24년 1분기 예상 Lilly의 Tirzepatide와 동일한 GLP-1/GIP agonist라서 MoA에 대한 의구심은 없음. 최근 Tirzepatide SYNERGY-NASH 임상결과가 나와서 VK2735에 대한 기대감 높은 상황. VK2809도 Madrigal Pharmaceuticals (NASDAQ: MDGL)의 Resmetirom이 FDA PDUFA 24년 3월 예상으로 허가되면 VK2809 best-in-class 기대..

CD19 / CD20 targeting antibody가 B-cell activation과 autoantibody production을 저해하며 어느 정도 효과를 보임. Rituximab (anti-CD20)이 B-cell depletion을 시키지 못한것도 있고 모두가 효과를 보지는 못했었음. Belimumab (anti-BAFF)가 SLE 적응증에서 사용되기도 함. B-cell depletion by antibody 항체는 IgG 레벨을 맞추는데 이게 risk of infection을 늘려주는 단점을 가지고도 있음. B-cell Depletion in Autoimmunity의 문제점: 항체는 lymphatic organ이랑 inflammed tissue를 못 들어간다? → 그 이유에서인지 lymph ..

CAR (Chimeric Antigen Receptor) 구조:(출처: Boettcher, M.; Joechner, A.; Li, Z.; Yang, S.F.; Schlegel, P. Development of CAR T Cell Therapy in Children—A Comprehensive Overview. J. Clin. Med. 2022, 11, 2158) CAR의 구성요소로:Binding Domain : antibody의 부분 scFvHinge RegionTransmembrane DomainIntracellular Signaling Domain (CD3zeta)1세대는 CD3zeta만 존재 / T-cell activation은 시키는데 cell expansion은 안된다고 함. 그래서 2세대 개발..